【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】作為制藥頭部，諾華在創(chuàng)新藥領(lǐng)域收獲不斷。近日公司迎來(lái)雙喜臨門，兩款創(chuàng)新藥物分別在中國(guó)和美國(guó)獲批上市，為患者帶來(lái)新的治療希望。
 

　　其中，11月24日，諾華公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Itvisma(onasemnogene abeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。
 

　　根據(jù)公開(kāi)信息，Itvisma的活性成分與諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma相同，Zolgensma在美國(guó)被批準(zhǔn)用于治療兩歲以下的SMA患者。Itvisma為頭個(gè)可用于這一廣泛患者群體的基因替代療法，業(yè)內(nèi)表示，它的上市意味著這不僅僅是一種藥物，更是基因治療時(shí)代的試金石。
 

　　該療法通過(guò)一次性鞘內(nèi)注射提供功能性人類SMN1基因，以實(shí)現(xiàn)SMN蛋白持續(xù)表達(dá)，從而從遺傳根源上改善SMA癥狀。其劑量固定，不隨年齡或體重調(diào)整，可減少長(zhǎng)期用藥負(fù)擔(dān)。tvisma獲批是基于3期研究STEER及3b期研究STRENGTH的數(shù)據(jù)。臨床結(jié)果顯示，接受治療的患者在運(yùn)動(dòng)功能方面實(shí)現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善，并在52周內(nèi)維持穩(wěn)定。
 

　　據(jù)悉，新療法的批發(fā)價(jià)為259萬(wàn)美元(約合人民幣1800萬(wàn)元)，而Zolgensma的批發(fā)價(jià)為210萬(wàn)美元(約合人民幣1500萬(wàn)元)。分析指出，當(dāng)前全球基因治療市場(chǎng)正處于從概念驗(yàn)證走向規(guī)模化商業(yè)化的拐點(diǎn)。全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模有望在未來(lái)5—10年內(nèi)保持年均20%以上的增速。
 

　　除了Itvisma外，11月25日，諾華(Novartis)宣布其重磅創(chuàng)新藥瑞米布替尼片(Remibrutinib)正式獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)批準(zhǔn)，用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹(CSU)。
 

　　CSU并非小眾疾病。數(shù)據(jù)顯示，CSU在全球及中國(guó)的患病率約為1%，這意味著中國(guó)有超過(guò)1000萬(wàn)的潛在患者群體。另有數(shù)據(jù)顯示，2024年中國(guó)蕁麻疹治療市場(chǎng)規(guī)模超過(guò)了 110 億元。
 

　　而瑞米布替尼是一款高選擇性、共價(jià)結(jié)合的口服BTK抑制劑。在慢性自發(fā)性蕁麻疹(CSU)的發(fā)病機(jī)制中，肥大細(xì)胞和嗜堿性粒細(xì)胞的活化是導(dǎo)致瘙癢和風(fēng)團(tuán)的關(guān)鍵，而B(niǎo)TK正是調(diào)控這些細(xì)胞釋放組胺和炎癥介質(zhì)的核心“開(kāi)關(guān)”。瑞米布替尼通過(guò)阻斷BTK通路，從源頭上抑制了瘙癢介質(zhì)的釋放。
 

　　據(jù)悉，瑞米布替尼不僅僅是蕁麻疹藥物，諾華已將其布局在重癥肌無(wú)力、化膿性汗腺炎、多發(fā)性硬化(MS)等多個(gè)高難度賽道，且均已進(jìn)入臨床三期。
 

　　接連兩款創(chuàng)新藥物獲批上市，標(biāo)志著諾華在免疫疾病和神經(jīng)肌肉疾病治療領(lǐng)域的重大突破。據(jù)悉，作為全球制藥頭部，諾華管線布局以“應(yīng)對(duì)專利懸崖+構(gòu)建未來(lái)增長(zhǎng)極”為核心主線，通過(guò)戰(zhàn)略并購(gòu)、技術(shù)平臺(tái)強(qiáng)化與管線優(yōu)化，構(gòu)建差異化競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。一方面公司激進(jìn)并購(gòu)補(bǔ)位，近三年累計(jì)投入超170億美元收購(gòu)Anthos、Regulus等企業(yè)，重點(diǎn)強(qiáng)化心血管、腎病、神經(jīng)科學(xué)及腫瘤領(lǐng)域；另一方面公司動(dòng)態(tài)優(yōu)化管線，砍掉低潛力項(xiàng)目，集中資源推進(jìn)AGT siRNA降壓藥、CD19 CAR-T等創(chuàng)新療法。
 

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