【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】“孤兒藥”又稱為罕見(jiàn)藥，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品，其研發(fā)上市情況備受業(yè)內(nèi)關(guān)注。據(jù)統(tǒng)計(jì)，10月份，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)共批準(zhǔn)17款新藥上市，其中包括5款“孤兒藥”，分別是優(yōu)時(shí)比的zilucoplan、禮來(lái)的Omvoh、瑞士Santhera制藥的Vamorolone、基因泰克的恩曲替尼和君實(shí)生物的特瑞普利單抗。
 

　　具體來(lái)看，優(yōu)時(shí)比的zilucoplan是一款補(bǔ)體C5抑制劑，主要用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)或抗肌肉特異性酪氨酸激酶(MuSK)抗體陽(yáng)性成人全身型重癥肌無(wú)力(gMG)。此前，全球僅有Argenx公司的FcRn單抗Efgartigimod獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療全身性重癥肌無(wú)力。此外，Argenx公司的Efgartigimod皮下注射劑已于今年6月20日獲FDA批準(zhǔn)上市。
 

　　禮來(lái)的Omvoh于10月份獲得FDA批準(zhǔn)，用于潰瘍性結(jié)腸炎成年患者。該藥今年已先后在日本、歐盟、英國(guó)獲批上市。據(jù)悉，Omvoh可與IL-23的p19亞基結(jié)合，阻斷IL-23介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)。IL-23通路過(guò)度激活引起的炎癥在UC的發(fā)病機(jī)制中起著關(guān)鍵作用。除潰瘍性結(jié)腸炎外，該藥還在探索用于治療中度至重度活動(dòng)性克羅恩病的適應(yīng)癥。
 

　　瑞士Santhera制藥的Vamorolone在美國(guó)與歐洲獲得了治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)的孤兒藥資格，并獲得FDA快速通道資格與罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定。Santhera制藥已將Vamorolone在北美與中國(guó)的權(quán)益分別授權(quán)給Catalyst Pharmaceuticals與曙方醫(yī)藥。據(jù)Santhera此前估算，Vamorolone僅DMD適應(yīng)癥在美國(guó)和歐洲五大市場(chǎng)總計(jì)潛在銷售峰值將超5億美元。
 

　　基因泰克的恩曲替尼新適應(yīng)癥于10月獲FDA加速批準(zhǔn)，用于治療1個(gè)月及以上患有神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性酪氨酸受體激酶(NTRK)基因融合陽(yáng)性實(shí)體瘤的兒童。據(jù)悉，該產(chǎn)品是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)活性的強(qiáng)效選擇性抑制劑，能夠穿過(guò)血腦屏障。自2019年以來(lái)，恩曲替尼陸續(xù)在日本、美國(guó)、歐盟等地獲批上市。2022年8月獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，目前已獲批兩項(xiàng)適應(yīng)癥，第三項(xiàng)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)于今年5月獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，擬用于NTRK融合陽(yáng)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤兒童患者。
 

　　此外，君實(shí)生物研發(fā)的特瑞普利單抗于10月在美國(guó)獲批上市，適應(yīng)癥覆蓋復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的全線治療，分別為聯(lián)合順鉑/吉西他濱作為轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療；單藥治療既往含鉑治療過(guò)程中或治療后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性、不可切除或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的成人患者。該產(chǎn)品也成為我國(guó)頭個(gè)在美國(guó)獲批上市的研發(fā)和生產(chǎn)的創(chuàng)新生物藥。而作為國(guó)內(nèi)頭個(gè)獲批上市的PD-1單抗，該產(chǎn)品已有6項(xiàng)適應(yīng)癥在中國(guó)獲批。
 

　　值得一提的是，除了在美國(guó)獲批外，君實(shí)生物也在積極拓展其他海外市場(chǎng)。公司目前已向歐洲藥品管理局(EMA)和英國(guó)藥品和保健品管理局(MHRA)提交了該產(chǎn)品上市申請(qǐng)并獲受理，適應(yīng)癥為該藥用于局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療聯(lián)合方案，以及局部晚期/復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌患者的一線治療聯(lián)合方案。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見(jiàn)，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。