【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站公示，4月28日，2款創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種，分別為康諾亞的CM336注射液與百時美施貴寶的Mezigdomide(CC-92480)膠囊。
 

　　其中，康諾亞的CM336注射液擬納入突破性治療品種，擬適應癥為既往接受過硼替佐米和CD38單抗治療的復發(fā)或難治性輕鏈型淀粉樣變。
 

　　資料顯示，CM336是康諾亞自主研發(fā)的創(chuàng)新型T細胞重定向雙特異性抗體藥物，其活性成分為重組抗B細胞成熟抗原(BCMA)和CD3人源化雙特異性抗體。CM336可特異性結合BCMA陽性靶細胞和CD3陽性T細胞，將免疫T細胞招募至靶細胞周圍，激活T細胞，釋放細胞因子，誘導T細胞介導的細胞殺傷(TDCC)作用殺傷靶細胞。研究結果顯示患者外周血B細胞和漿細胞快速降低，證實了CM336明確的藥物作用機制。
 

　　據(jù)悉，CM336注射液治療復發(fā)或難治性原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變性的有效性、安全性的開放性、多中心Ⅱ期臨床研究已于2025年6月啟動。據(jù)悉，原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變性是一種由單克隆漿細胞產(chǎn)生的輕鏈錯誤折疊成淀粉樣纖維，沉積于組織器官導致的疾病，癥狀多樣。
 

　　百時美施貴寶的Mezigdomide(CC-92480)膠囊擬納入突破性治療品種，擬適應癥為本品聯(lián)合卡非佐米和地塞米松用于治療既往接受過來那度胺和抗CD38 單克隆抗體治療的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)成人患者。
 

　　據(jù)悉，今年3月，百時美施貴寶還宣布，MezigdomideⅢ期研究SUCCESSOR-2(NCT05552976)在期中分析中取得了積極結果。研究中，口服mezigdomide聯(lián)合卡非佐米與地塞米松(MeziKd)與僅使用卡非佐米聯(lián)合地塞米松(Kd)相比，在治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)患者上展現(xiàn)出具有統(tǒng)計學意義和臨床意義的無進展生存期(PFS)改善。研究的安全性結果與mezigdomide及聯(lián)合方案的已知特征一致?；颊邔⒗^續(xù)接受生存期和安全性隨訪。這是mezigdomide頭項獲得積極結果的Ⅲ期研究。
 

　　業(yè)內表示，盡管多發(fā)性骨髓瘤的治療不斷取得進展，但仍有大量患者面臨復發(fā)或耐藥的困境，臨床上對創(chuàng)新療法的需求依然十分迫切。mezigdomide作為一種經(jīng)特別優(yōu)化的新型CELMoD藥物，在卡非佐米和地塞米松方案基礎上加入mezigdomide，有望為早期復發(fā)的患者帶來臨床獲益。
 

　　此次兩款藥物擬納入突破性治療品種，是國產(chǎn)創(chuàng)新藥與國際前沿療法的雙向突破。隨著突破性治療品種等加速審批通道的完善，以及藥企研發(fā)投入的持續(xù)增加，越來越多創(chuàng)新療法將從實驗室走向臨床。
 

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