【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】3月19日，又一個創(chuàng)新藥被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)擬納入突破性治療品種，這款產(chǎn)品來自因塞特醫(yī)藥，涉及罕見病領(lǐng)域。
 

　　據(jù)CDE網(wǎng)站3月19日公示，因塞特醫(yī)藥的INCB000928片擬納入突破性療法，擬用于預(yù)防進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良(FOP)患者的異位骨化(HO)。
 

　　進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良( FOP)，俗稱“石化人綜合征”，是一種罕見且致殘的常染色體顯性遺傳病。其病理特征為骨骼外結(jié)締組織(如肌肉、腱和韌帶)在炎癥或創(chuàng)傷觸發(fā)下，通過內(nèi)軟骨成骨過程不可逆地轉(zhuǎn)化為骨組織，即異位骨化(HO)。FOP 的致病根源在于 ACVR1 基因(編碼 ALK2 受體)的胚系突變。臨床上，該病以先天性大腳趾畸形為早期診斷標(biāo)志。2023-2025 年間，隨著靶向藥物 帕羅伐汀 的獲批，F(xiàn)OP 的治療進(jìn)入了從單純對癥向調(diào)節(jié)信號通路跨越的新時代。
 

　　此次INCB000928片擬納入突破性治療品種，體現(xiàn)了INCB000928片的臨床優(yōu)勢，也契合我國鼓勵創(chuàng)新藥研發(fā)、保障罕見病患者用藥權(quán)益的政策導(dǎo)向。
 

　　資料顯示，因塞特是一家全球生物制藥公司，致力于專有療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化。該公司專注于兩個治療領(lǐng)域，這兩個領(lǐng)域由其獲批藥物的適應(yīng)癥和其臨床候選藥物正在開發(fā)的疾病定義。一個治療領(lǐng)域是血液學(xué)/腫瘤學(xué)，包括骨髓增生性腫瘤(MPN)、移植物抗宿主病(GVHD)、實體瘤和血液系統(tǒng)惡性腫瘤。另一個治療領(lǐng)域是炎癥和自身免疫(IAI)，包括其皮膚病學(xué)商業(yè)特許經(jīng)營權(quán)。
 

　　此外，根據(jù)梳理，3月份以來，已經(jīng)有3個創(chuàng)新藥被CDE納入突破性治療品種，分別為和黃醫(yī)藥的HMPL-523乙酸鹽片，擬用于成人原發(fā)性或繼發(fā)性溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)；宜聯(lián)生物的注射用YL201，擬用于注射用YL201聯(lián)合斯魯利單抗用于廣泛期小細(xì)胞肺癌的一線治療；海思科的HSK31679片，擬用于非酒精性脂肪肝炎。
 

　　其中，YL201項目是依托宜聯(lián)生物自主開發(fā)的腫瘤微環(huán)境可裂解的喜樹堿類毒素連接子平臺(TMALIN)開發(fā)的一款靶向B7H3的抗體偶聯(lián)藥物。目前，YL201項目正在全球范圍內(nèi)開展針對多種晚期實體瘤的臨床研究。在中國，YL201已進(jìn)入用于小細(xì)胞肺癌和鼻咽癌適應(yīng)癥的兩項III期注冊性臨床試驗階段，在二線小細(xì)胞肺癌患者中的早期臨床數(shù)據(jù)已展現(xiàn)出優(yōu)異的客觀緩解率和生存獲益。
 

　　多款創(chuàng)新藥納入或擬納入突破性治療品種，背后是我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力的持續(xù)提升，也是政策層面的有力支撐。這些創(chuàng)新藥的推進(jìn)，不僅將豐富臨床治療選擇，也推動我國醫(yī)藥研發(fā)向細(xì)分領(lǐng)域深耕。未來，隨著政策持續(xù)賦能、企業(yè)研發(fā)投入不斷加大，有望有更多創(chuàng)新藥脫穎而出，為廣大患者帶來健康希望。
 

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