【制藥網(wǎng) 市場分析】在小核酸藥物領(lǐng)域又迎來新的風(fēng)口，據(jù)悉，長期以來，小核酸藥物的風(fēng)口主要集中在siRNA(小干擾RNA)和反義核苷酸(ASO)領(lǐng)域。而這次的新風(fēng)口聚焦在miRNA(微小RNA)上。miRNA憑借其獨特的調(diào)控機制與潛力，成為藥企競逐的新焦點。值得關(guān)注的是，在這波全新風(fēng)口下，中國藥企的身影相對單薄。
 

　　據(jù)悉，在miRNA領(lǐng)域，法國生物技術(shù)公司Abivax憑借一個核心產(chǎn)品Obefazimod備受關(guān)注。有媒體稱，禮來與阿斯利康以超150億美元競購。
 

　　資料顯示，Obefazimod是一款口服增強miR-124(一種抗炎miRNA)表達(dá)的HIV RNA剪接調(diào)節(jié)因子，通過阻止Rev介導(dǎo)的未剪接HIV-1轉(zhuǎn)錄本輸出到細(xì)胞質(zhì)并與帽結(jié)合復(fù)合物(CBC)相互作用來抑制病毒復(fù)制。其目前的適應(yīng)癥主要針對潰瘍性結(jié)腸炎(UC)和克羅恩病(CD)等炎癥性腸病(IBD)。
 

　　IBD為一種慢性反復(fù)發(fā)作的腸道炎癥性疾病，有數(shù)據(jù)預(yù)測，IBD市場潛力巨大，到2030年，全球IBD市場將超過300億美元，巨大的商業(yè)潛力讓Abivax成為頭部眼中的“香饃饃”。
 

　　從進(jìn)展上來看，2025年7月，Abivax宣布Obefazimod針對中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎(UC)患者的兩項III期研究(ABTECT-1和ABTECT-2)均達(dá)到主要終點。數(shù)據(jù)顯示，在兩項研究的50mg劑量組中，經(jīng)安慰劑調(diào)整后的臨床緩解率分別達(dá)到19.3%和13.4%，且對JAK抑制劑或生物制劑應(yīng)答不足的難治性患者，仍能發(fā)揮顯著療效。截至目前，Obefazimod的III期維持期試驗已完成入組，預(yù)計2026年中公布數(shù)據(jù)，并計劃于2027年正式上市。
 

　　miR-124作為人體內(nèi)源性的重要調(diào)節(jié)因子，在神經(jīng)系統(tǒng)保護(hù)和抗炎反應(yīng)中扮演著重要角色。但是從目前來看，除了Abivax的Obefazimod已進(jìn)入III期臨床外，全球范圍內(nèi)針對miR-124的在研管線并不多見。而國內(nèi)藥企中，目前只有正大豐海、恒瑞醫(yī)藥、柯菲平和同諾康幾家藥企在miR-124賽道有所布局，且都處于臨床前早研階段。
 

　　當(dāng)前，全球小核酸藥物市場正處于高速增長階段，miRNA作為全新賽道，有望成為推動行業(yè)增長的新引擎。國內(nèi)藥企在siRNA、ASO領(lǐng)域已逐步實現(xiàn)追趕，但在miRNA這一新風(fēng)口上，起步晚、布局少、進(jìn)展慢的困境。業(yè)內(nèi)表示，miRNA風(fēng)口的到來，既是機遇也是挑戰(zhàn)，在這一剛剛開啟的賽道，期待中國藥企未來的表現(xiàn)。
 

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