【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】2026年以來，全球醫(yī)藥企業(yè)就遭遇了FDA的CRL風(fēng)暴。從罕見病藥物到兒童用藥，從療效證據(jù)到生產(chǎn)合規(guī)，F(xiàn)DA的拒批理由呈現(xiàn)多元化、精細(xì)化的特征。
 

　　近日，Incyte公司收到了FDA發(fā)出了一封完整回復(fù)函(CRL)，拒絕批準(zhǔn)其PD-1抑制劑Zynyz聯(lián)合鉑類化療用于非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)一線治療的補(bǔ)充生物制品許可申請(sBLA)。
 

　　此次申請被拒，與第三方制造商的生產(chǎn)設(shè)施檢查問題相關(guān)——該設(shè)施原為Catalent  Indiana工廠所有，其在2024年12月被諾和諾德以165億美元收購后歸入旗下。值得一提的是，受該工廠波及，再生元也有兩款藥物被拒批，包括CD20xCD3雙抗OdronextamabBLA申請【用于治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤(FL)和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)】)以及預(yù)填充注射器版本HD Eylea的補(bǔ)充上市申請(sBLA)。
 

　　2月14日消息，Disc Medicine備受矚目的候選藥物Bitopertin用于治療罕見血液病紅細(xì)胞生成性卟啉癥的上市申請?jiān)獾紽DA拒絕。
 

　　據(jù)悉，Bitopertin是一種口服小分子GlyT1(甘氨酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白1)抑制劑，正在開發(fā)用于治療紅細(xì)胞生成性卟啉病(EP)。早在今年1月，該藥的審評進(jìn)程就已出現(xiàn)波折：審評周期被延長兩周，理由是療效數(shù)據(jù)存疑及潛在濫用風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　2月3日，阿斯利康公告稱，美國FDA就Saphnelo(阿伏利尤單抗)用于成人系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者皮下給藥的生物制品許可申請發(fā)出完整答復(fù)函(CRL)，駁回了其狼瘡治療藥物的自行注射劑型上市申請。
 

　　Saphnelo用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡，該疾病是一種自身免疫性疾病，患者的免疫系統(tǒng)會錯(cuò)誤攻擊自身健康組織。該藥物目前已有靜脈注射劑型獲批上市，患者需每四周前往醫(yī)院或診所接受靜脈注射治療。此次FDA未批準(zhǔn)的主要原因涉及藥學(xué)、制造及質(zhì)量控制方面的審評問題，包括制劑穩(wěn)定性與生產(chǎn)工藝一致性等技術(shù)細(xì)節(jié)。對此，阿斯利康表示，目前仍在與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通，推進(jìn)該申請的審批進(jìn)程。
 

　　2月1日，生物制藥公司Pharming Group宣布，美國FDA已正式拒絕其核心藥物Joenja®(leniolisib)的補(bǔ)充新藥申請(sNDA)。據(jù)了解，Pharming Group此次申請的核心目標(biāo)，是將Joenja的適用人群拓展至4至11歲的活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征(APDS)兒童患者。FDA拒批的理由，主要集中在藥代動力學(xué)數(shù)據(jù)與生產(chǎn)測試方法兩大層面。
 

　　……
 

　　總的來說，2026 年 開年以來，已有眾多新藥上市申請被拒。業(yè)內(nèi)認(rèn)為，這意味著FDA正在加強(qiáng)對臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)科學(xué)性和嚴(yán)謹(jǐn)性的要求，尤其是在加速審批通道中，監(jiān)管重點(diǎn)更加傾向于數(shù)據(jù)的可重復(fù)性、患者人群的代表性，以及治療作用機(jī)制的清晰界定。對于藥企而言，需從 “沖刺申報(bào)” 轉(zhuǎn)向 “穩(wěn)健開發(fā)”，并將 FDA 要求嵌入研發(fā)全流程。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。