【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】體內(nèi)CAR-T療法正從概念驗(yàn)證階段邁向產(chǎn)業(yè)化布局的關(guān)鍵時(shí)期,眾多跨國(guó)藥企紛紛加碼布局,以大額并購(gòu)、戰(zhàn)略合作等方式搶占賽道先機(jī),其中,禮來(lái)近日便豪擲24億美元收購(gòu)了一家體內(nèi)CAR-T公司,切入賽道。
2月9日,禮來(lái)宣布,其與一家體內(nèi)CAR-T公司Orna Therapeutics達(dá)成最終收購(gòu)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款,Orna Therapeutics股東可能獲得最高24億美元現(xiàn)金,包括預(yù)付款以及在達(dá)到特定臨床開(kāi)發(fā)里程碑后的后續(xù)付款。
對(duì)于此次收購(gòu),禮來(lái)表示,正是看中了Orna Therapeutics的技術(shù)優(yōu)勢(shì),有望解決CAR-T療法的可及性難題。對(duì)于禮來(lái)來(lái)說(shuō),Orna的價(jià)值不僅在于其環(huán)狀RNA技術(shù)本身,更在于其圍繞In Vivo CAR所構(gòu)建的完整工程化平臺(tái):將工程化環(huán)狀RNA作為表達(dá)載體,結(jié)合具有免疫細(xì)胞趨向性的LNP系統(tǒng),實(shí)現(xiàn)了在體內(nèi)直接驅(qū)動(dòng)CAR表達(dá)的可能性。
而Orna 前沿項(xiàng)目ORN-252是一款靶向CD19的in vivo CAR-T療法,目前已進(jìn)入臨床試驗(yàn)準(zhǔn)備階段,旨在治療B細(xì)胞驅(qū)動(dòng)的自身免疫性疾病。據(jù)Orna披露,臨床前實(shí)驗(yàn)顯示,其環(huán)狀RNA平臺(tái)可實(shí)現(xiàn)更持久的治療蛋白表達(dá),有望突破現(xiàn)有RNA與細(xì)胞療法的技術(shù)局限。
此次收購(gòu)也表明,禮來(lái)的CAR-T研發(fā)并非聚焦癌癥領(lǐng)域,而是瞄準(zhǔn)了自身免疫性疾病——這也是其他CAR-T研發(fā)企業(yè)近期開(kāi)始探索的方向。
禮來(lái)的布局并非個(gè)例,據(jù)悉,近兩年來(lái),MNC頻繁對(duì)體內(nèi)CAR-T資產(chǎn)出手,累計(jì)完成超50億美元并購(gòu)交易,如艾伯維于2024年1月開(kāi)始與體內(nèi)CAR-T企業(yè)Umoja達(dá)成戰(zhàn)略合作,2025年6月,其再次加碼,以21億美元押注體內(nèi)CAR-T公司Capstan。安斯泰來(lái)也在加碼跟進(jìn)體內(nèi)CAR-T療法,2024年2月,其與Kelonia達(dá)成合作以開(kāi)發(fā)自體生成CAR-T,潛在交易總額超8.75億美元。諾華則于2024年11月與Vyriad公司達(dá)成合作,開(kāi)發(fā)體內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法。
再看阿斯利康,2025年3月,其以10億美元收購(gòu)比利時(shí)一家體內(nèi)CAR-T公司EsoBiotech,拿下其ENaBL慢病毒平臺(tái)和進(jìn)入臨床的ESO-T01。ESO-T01是EsoBiotec依托ENaBL技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)頭個(gè)實(shí)現(xiàn)體內(nèi)BCMA靶向的CAR-T療法,也是該技術(shù)路線(xiàn)下頭款進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的創(chuàng)新藥物。
而吉利德其旗下子公司Kite于2025年8月以3.5億美元收購(gòu)體內(nèi)CAR-T公司Interius,Interius擁有INT2104、INT2106、INT2108三個(gè)重點(diǎn)項(xiàng)目。同年10月,吉利德還再次出手,就體內(nèi)原位編輯療法領(lǐng)域與國(guó)內(nèi)企業(yè)普瑞金生物達(dá)成合作。
跨國(guó)藥企的密集布局,背后是體內(nèi)CAR-T療法的巨大產(chǎn)業(yè)潛力。體內(nèi)CAR-T或?qū)⒋蠓档椭委煶杀尽⒖s短治療周期,讓更多體弱患者能夠獲得治療機(jī)會(huì),將較大提升CAR-T療法的可及性。業(yè)內(nèi)表示,隨著遞送技術(shù)的不斷精進(jìn)、臨床數(shù)據(jù)的持續(xù)積累,體內(nèi)CAR-T療法有望重塑細(xì)胞治療行業(yè)格局。展望未來(lái),隨著禮來(lái)、艾伯維、阿斯利康等跨國(guó)藥企的持續(xù)投入,技術(shù)瓶頸將逐步被突破,產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程將持續(xù)加速,體內(nèi)CAR-T賽道或?qū)⒂瓉?lái)更多技術(shù)突破與產(chǎn)品落地,為癌癥、自身免疫性疾病等患者帶來(lái)新的治療希望。
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