【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站5月7日公示，2款創(chuàng)新藥擬納入優(yōu)先審評(píng)品種，來自默克雪蘭諾(北京)醫(yī)藥研發(fā)有限公司、合源生物科技股份有限公司。
 

　　其中默克擬納入優(yōu)先審評(píng)的品種為氫溴酸尼羅司他片(Nirogacestat)，擬適應(yīng)癥為本品用于需要系統(tǒng)性治療的進(jìn)展性韌帶樣纖維瘤病(也稱為硬纖維瘤或侵襲性纖維瘤病)的成人患者。
 

　　纖維瘤(硬纖維瘤)作為一種罕見軟組織腫瘤，具有局部侵襲性強(qiáng)、易復(fù)發(fā)等特點(diǎn)。雖然不發(fā)生遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移，但術(shù)后復(fù)發(fā)率高達(dá)77%，且常導(dǎo)致疼痛、功能障礙等嚴(yán)重問題。從作用機(jī)制來看，Nirogacestat作為一種選擇性小分子γ-分泌酶抑制劑，通過抑制Notch信號(hào)通路激活，阻斷促進(jìn)纖維瘤生長(zhǎng)的關(guān)鍵生物學(xué)過程。
 

　　據(jù)悉，2025年10月21日，默克宣布OGSIVEO(nirogacestat)用于治療需系統(tǒng)治療的進(jìn)展性硬纖維瘤成人患者的III期DeFi試驗(yàn)長(zhǎng)期療效與安全性數(shù)據(jù)在《臨床腫瘤學(xué)雜志》發(fā)表。基于2024年12月最終數(shù)據(jù)截止期分析，持續(xù)接受OGSIVEO治療長(zhǎng)達(dá)四年的患者，腫瘤縮小程度加深，客觀緩解率提升，癥狀控制效果穩(wěn)定，安全性特征與早期分析一致。DeFi試驗(yàn)長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)顯示，客觀緩解率動(dòng)態(tài)增長(zhǎng)，腫瘤縮小幅度持續(xù)擴(kuò)大，患者報(bào)告結(jié)局早期改善且長(zhǎng)期維持。OGSIVEO長(zhǎng)期安全性數(shù)據(jù)與主要分析一致，常見不良事件發(fā)生率和嚴(yán)重程度在治療第二至四年間呈下降趨勢(shì)。
 

　　此外，合源生物擬納入優(yōu)先審評(píng)的品種為納基奧侖賽注射液，擬適應(yīng)癥為兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(r/r B-ALL)。
 

　　據(jù)悉，納基奧侖賽注射液作為獲得臨床試驗(yàn)許可治療AIHA的CAR-T產(chǎn)品，已相繼在血液腫瘤及自身免疫性疾病領(lǐng)域多個(gè)難治適應(yīng)癥中展現(xiàn)突破性治療效果。其已獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、大B細(xì)胞淋巴瘤等血液腫瘤，成為中國(guó)同時(shí)覆蓋白血病和淋巴瘤兩大疾病領(lǐng)域的上市CAR-T產(chǎn)品。同時(shí)其在自免免疫性疾病領(lǐng)域也已獲得3項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)IND許可。
 

　　除以上產(chǎn)品外，江蘇睿源生物的RY_SW01細(xì)胞注射液于4月30日擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬適應(yīng)癥為彌漫型系統(tǒng)性硬化癥?？迪ＶZ吸附無細(xì)胞百(五組分)白破聯(lián)合疫苗于4月28日擬納入優(yōu)先審評(píng)，擬適應(yīng)癥為接種本品后，可使機(jī)體產(chǎn)生免疫應(yīng)答，用于預(yù)防百日咳、白喉、破傷風(fēng)。
 

　　優(yōu)先審評(píng)是我國(guó)藥品審評(píng)審批改革的核心舉措，旨在加快具有重大臨床價(jià)值、解決未滿足醫(yī)療需求的創(chuàng)新藥上市節(jié)奏。此次默克、合源生物兩款新藥擬納入優(yōu)先審評(píng)，既是跨國(guó)藥企與本土企業(yè)創(chuàng)新成果的集中體現(xiàn)，也是我國(guó)藥監(jiān)部門加快臨床急需藥物可及性的重要實(shí)踐。隨著審評(píng)審批提速，這些創(chuàng)新藥物將更快抵達(dá)患者手中，并將進(jìn)一步激發(fā)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新活力。
 

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