【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】進(jìn)入5月，又一款創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種，即5月6日，艾昆緯醫(yī)藥申報(bào)的 Zorevunersen 注射液被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)擬納入突破性治療品種，用于治療 Dravet 綜合征。這一消息緊隨4月28日8款創(chuàng)新藥集中擬納入突破性治療品種之后，彰顯出我國創(chuàng)新藥研發(fā)的蓬勃活力，也成為中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)持續(xù)優(yōu)化的生動縮影。
 

　　Dravet 綜合征是一種嚴(yán)重的發(fā)育性及癲癇性腦病(DEE)。資料顯示，Zorevunersen 是一種在研反義寡核苷酸，旨在通過從未受影響的(野生型)SCN1A 基因拷貝中提高大腦細(xì)胞內(nèi)功能性 NaV1.1 蛋白的產(chǎn)量，從而治療 Dravet 綜合征的病因。這種高度差異化的作用機(jī)制旨在將癲癇發(fā)作頻率降至超出抗癲癇藥物所能達(dá)到的水平，并改善患者的神經(jīng)發(fā)育、認(rèn)知和行為。
 

　　2026 年 3 月，zorevunersen 的研究數(shù)據(jù)已在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM)發(fā)表，包括兩項(xiàng)已完成 I/IIa 期研究與一項(xiàng)正在進(jìn)行中的開放標(biāo)簽擴(kuò)展(OLE)研究的結(jié)果，頭次展示了其在 Dravet 綜合征患者中具有潛在疾病修飾作用。據(jù)悉，Zorevunersen 已展現(xiàn)出疾病修正潛力，并已獲得 FDA 和 EMA 授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　除了Zorevunersen外，4月28日CDE將8款創(chuàng)新藥擬納入突破性治療品種，其中艾力斯的AST24082膠囊(JAB-3312膠囊)擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為枸櫞酸戈來雷塞片聯(lián)合AST24082膠囊(JAB-3312膠囊)用于治療攜帶鼠類肉瘤病毒癌基因(KRAS)G12C 突變型、PD-L1<50%局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的一線治療。信達(dá)生物的IBI363擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為聯(lián)合貝伐珠單抗用于既往≥2線標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的晚期微衛(wèi)星穩(wěn)定或錯(cuò)配修復(fù)完整(MSS/pMMR)型的結(jié)直腸癌。石藥集團(tuán)的SYS6010擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為既往一線接受含鉑化療和免疫檢查點(diǎn)抑制劑(ICI)治療后失敗的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌。翰森制藥的注射用HS-20093也擬納入突破性療法，適應(yīng)癥為用于既往一線接受含鉑化療和免疫檢查點(diǎn)抑制劑(ICI)治療后失敗的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌。文達(dá)醫(yī)藥的NHWD-870 HCl片擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為用于既往化療失敗的晚期胸部中線(NUT)癌。康諾亞的CM336注射液擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為。禮來的Selpercatinib膠囊擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為本品適用于RET基因融合陽性的IB期至IIIA期非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)患者根治性局部治療后的輔助治療。百時(shí)美施貴寶的Mezigdomide(CC-92480)膠囊擬納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為本品聯(lián)合卡非佐米和地塞米松用于治療既往接受過來那度胺和抗CD38 單克隆抗體治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)成人患者。
 

　　資料顯示，SYS6010 是石藥集團(tuán)巨石生物研發(fā)的一款靶向 EGFR 的抗體偶聯(lián)藥物(ADC)，由人源化抗 EGFR 單抗通過可裂解連接子與拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅰ抑制劑有效載荷偶聯(lián)而成。該產(chǎn)品可特異性結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的 EGFR 受體，經(jīng)內(nèi)化后在細(xì)胞內(nèi)釋放細(xì)胞毒性載荷，從而發(fā)揮抗腫瘤作用。信達(dá)生物的IBI363分子設(shè)計(jì)上進(jìn)行了獨(dú)特的差異化設(shè)計(jì)，IL-2保留了對IL-2Rα的親和力，減弱了IL-2Rβγ的活性，通過對腫瘤組織CD8 T細(xì)胞的激活，與PD-1抗體發(fā)揮協(xié)同抗腫瘤活性，同時(shí)有效的控制了毒副作用。
 

　　這些創(chuàng)新成果的涌現(xiàn)，不僅將為患者帶來希望，更推動中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新轉(zhuǎn)型。隨著突破性治療品種持續(xù)擴(kuò)容，越來越多高質(zhì)量創(chuàng)新藥物將走進(jìn)臨床，滿足人民群眾日益增長的健康需求。未來，在政策支持、企業(yè)發(fā)力和資本助力下，中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)將持續(xù)優(yōu)化，有望誕生更多創(chuàng)新藥物。
 

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