【制藥網(wǎng) 市場分析】在全球醫(yī)藥創(chuàng)新快速邁向“核酸時(shí)代”的背景下，小核酸藥物憑借優(yōu)勢，正逐步成為繼小分子、抗體藥之后又一重要治療范式，掀起新一輪生物醫(yī)藥創(chuàng)新浪潮。在此背景下，國內(nèi)眾多藥企紛紛布局小核酸賽道，加速推進(jìn)技術(shù)研發(fā)與管線落地，如瑞博生物、圣諾醫(yī)藥、悅康藥業(yè)、靖因藥業(yè)等企業(yè)各具特色的發(fā)展路徑，共同勾勒出國內(nèi)小核酸藥物產(chǎn)業(yè)的競爭格局與發(fā)展?jié)摿Α?br /> 

　　其中，瑞博生物是較早布局小核酸領(lǐng)域的企業(yè)之一，自主開發(fā)的RiboGalSTAR™已將7個(gè)項(xiàng)目推進(jìn)到心血管、代謝類、腎臟和肝臟疾病領(lǐng)域的臨床開發(fā)階段，其中4條自研管線已進(jìn)入臨床2期。
 

　　如瑞博生物核心產(chǎn)品RBD4059(靶向FXI的siRNA)是臨床開發(fā)進(jìn)展快的用于治療血栓性疾病的siRNA藥物，已于2025年2月完成該2a期臨床試驗(yàn)的所有患者入組，預(yù)計(jì)于2025年底前完成該試驗(yàn)。RBD5044(靶向APOC3的siRNA)和RBD7022(靶向PCSK9的siRNA)產(chǎn)品亦是瑞博生物兩款具有良好開發(fā)前景的候選藥物。RBD5044主要用于治療高甘油三酯血癥(HTG)，是進(jìn)入臨床開發(fā)的靶向APOC3的siRNA，目前該藥物用于治療混合型血脂異?；颊叩?期試驗(yàn)正在瑞典進(jìn)行。RBD7022用于治療高膽固醇血癥，亦是進(jìn)入臨床開發(fā)的靶向PCSK9的siRNA，于2025年3月在中國完成了RBD7022的1期試驗(yàn)，目前正由合作方齊魯制藥推進(jìn)2期臨床。
 

　　據(jù)悉，瑞博生物近日啟動(dòng)公開招股。公司發(fā)行價(jià)定為每股57.97港元，每手200股，入場費(fèi)11710.93港元，預(yù)計(jì)將于2026年1月9日在港交所主板掛牌上市。
 

　　圣諾醫(yī)藥曾是國內(nèi)風(fēng)光一時(shí)的“小核酸一股”，其在siRNA藥物領(lǐng)域取得重大突破，其中核心產(chǎn)品小干擾核酸(siRNA)藥物STP705已有七項(xiàng)針對(duì)不同適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)在推進(jìn)中，包括針對(duì)鱗狀細(xì)胞原位癌(isSCC)的2b期臨床、基底細(xì)胞癌(BCC)的2期臨床，以及瘢痕增生、面部isSCC、肝癌等多個(gè)1/2期臨床試驗(yàn)。資料顯示，STP705通過雙靶向抑制性機(jī)制和多肽納米顆粒(PNP)增強(qiáng)遞送，直接降低TGF-β1和COX-2基因表達(dá)，為治療多種癌癥和瘢痕增生提供了新的選擇。
 

　　悅康藥業(yè)也很早就錨定了小核酸藥物作為其創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)型支點(diǎn)。2021年，公司以2100萬元收購了一家小核酸生物科技公司、杭州天龍藥業(yè)有限公司100%股權(quán)。以此為基礎(chǔ)，悅康藥業(yè)建立了從序列設(shè)計(jì)、化學(xué)修飾到遞送系統(tǒng)、放大生產(chǎn)的核酸藥物全鏈條研發(fā)體系。據(jù)悉，悅康藥業(yè)手中雖已儲(chǔ)備超10項(xiàng)小核酸藥物管線。不過業(yè)內(nèi)指出，公司小核酸藥物進(jìn)度大多停留在臨床初期。如公司重點(diǎn)推介的靶向PCSK9 siRNA降脂藥物YKYY015，截至2025年第三季度，其國內(nèi)I期臨床試驗(yàn)仍在進(jìn)行中，美國僅獲得了臨床批件，尚未正式啟動(dòng)研究。
 

　　靖因藥業(yè)是一家全球臨床階段生物技術(shù)公司，專注于siRNA療法治療慢性疾病，核心產(chǎn)品已進(jìn)入II期試驗(yàn)階段。據(jù)悉，公司正重點(diǎn)推進(jìn)三大潛在重磅產(chǎn)品管線組合：凝血功能障礙類疾病、心臟代謝疾病與肥胖癥。SRSD107是一款靶向凝血因子XI的siRNA藥物，目前正于歐洲開展II期多中心臨床試驗(yàn)，并計(jì)劃在中國及澳大利亞╱新西蘭啟動(dòng)另一個(gè)II期試驗(yàn)。SRSD216是一款潛在靶向Lp(a)的siRNA，當(dāng)前同步在中國與美國進(jìn)行IIa期試驗(yàn)；SRSD384是一款針對(duì)肥胖癥的INHBE靶向候選藥物，目前正積極推進(jìn)IND申報(bào)。
 

　　小核酸藥物的技術(shù)突破與臨床價(jià)值已得到認(rèn)可，國內(nèi)藥企憑借多年的技術(shù)積累與持續(xù)的研發(fā)投入，正逐步崛起。隨著瑞博生物等企業(yè)登陸資本市場，以及更多管線進(jìn)入后期臨床階段，國內(nèi)小核酸藥物產(chǎn)業(yè)有望迎來規(guī)模化發(fā)展的黃金期，為生物醫(yī)藥創(chuàng)新注入新活力。
 

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