【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】 近年來，受巨大未滿足的臨床需求、利好的監(jiān)管政策、逐漸完善的用藥保障體系等多重因素推動(dòng)，罕見病藥物市場正快速升溫。12月以來，全球罕見病藥物領(lǐng)域在藥物研發(fā)獲批、企業(yè)并購合作等方面就有不少大動(dòng)作。
 

　　新藥獲批
 

　　近日，意大利 Fondazione Telethon 開發(fā)的 Waskyra 獲批上市，這是 FDA 批準(zhǔn)的治療威斯科特 - 奧爾德里奇綜合征(WAS)的基因療法。WAS是一種罕見且危及生命的遺傳性疾病，主要影響男孩，發(fā)病率約為每25萬男性新生兒中有1例。據(jù)了解，這是FDA批準(zhǔn)用以治療Wiskott-Aldrich綜合征患者的頭款基因療法，該療法上個(gè)月在歐盟也獲得了類似使用的推薦。
 

　　12月8日，Gamida Cell 公司的同種異體臍帶血細(xì)胞療法 Omisirge® 新增 SAA 適應(yīng)癥獲批，成為全球頭個(gè)用于重型再生障礙性貧血的細(xì)胞療法，且是頭個(gè)兼具惡性與非惡性血液病治療能力的雙適應(yīng)癥細(xì)胞療法，覆蓋 6 歲及以上缺乏匹配捐贈(zèng)者的 SAA 患者。此前，Omisirge®已于2023年獲FDA批準(zhǔn)，用于12歲及以上血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者在接受清髓性預(yù)處理后的臍帶血移植，以縮短中性粒細(xì)胞恢復(fù)時(shí)間并降低感染風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　12月9日，普眾發(fā)現(xiàn)的 MUC18 ADC 藥物 AMT - 253 擬納入突破性療法，用于既往一線治療失敗的局部晚期等黑色素瘤，其采用自主 ADC 平臺(tái)，一期臨床數(shù)據(jù)已在中澳兩地完成匯報(bào)，有望成為該企業(yè)頭個(gè)啟動(dòng)注冊性臨床的藥物。同日，強(qiáng)生的 JNJ - 78278343 注射液擬納入突破性治療品種，用于接受過特定治療的轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌患者，該藥是全球頭個(gè)進(jìn)入 Ⅲ 期臨床的 KLK2 靶向藥物。
 

　　融資并購
 

　　12月17日，美國罕見病藥物研發(fā)商Aeovian宣布完成5500萬美元B輪融資。本輪融資由CTI Life Sciences Fund與Luma Group聯(lián)合領(lǐng)投，Hevolution、Sofinnova Investments、venBio Partners等多家機(jī)構(gòu)參投。Aeovian專注于開發(fā)高選擇性mTOR抑制劑，旨在改善年齡相關(guān)罕見病患者的臨床療效。所募資金將用于推進(jìn)其核心管線的臨床試驗(yàn)及藥物研發(fā)。
 

　　12月，Mirum 制藥宣布以 8.2 億美元收購藍(lán)鳥治療公司，交易完成后將獲得單抗藥物布雷洛維妥的全球權(quán)益。該藥物作為一款處于后期臨床階段的全人源單克隆抗體，已憑借明確的治療潛力，獲得美國FDA授予的慢性丁型肝炎病毒(HDV)治療突破性療法認(rèn)定，以及歐洲藥品管理局(EMA)的PRIME資格認(rèn)定。Mirum 計(jì)劃 2027 年申請美國監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，此次收購將快速補(bǔ)強(qiáng)其罕見肝病治療領(lǐng)域的布局。
 

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