【制藥網 行業(yè)動態(tài)】2025年11月21日，杭州啟函生物科技有限公司(以下簡稱“啟函生物”)宣布其自主研發(fā)、具有全球權益的通用型、雙靶點(CD19/BCMA)CAR-T細胞產品QT-019B的新藥臨床試驗申請，已獲得國家藥監(jiān)局的默示許可。
 

　　今年8月啟函生物還宣布，其自主研發(fā)的通用型雙靶點CAR-T細胞產品QT-019B新藥臨床試驗申請已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)正式批準。啟函生物計劃將在美國開展其治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(rSLE)的臨床1/2期試驗。
 

　　隨著上述臨床試驗的獲批，QT-019B也成為頭個連續(xù)獲得美國FDA和中國CDE默示批準的由中國企業(yè)自主研發(fā)的通用型雙靶點CAR-T細胞產品。目前，其頭個適應癥為難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(rSLE)。
 

　　系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種復雜的自身免疫性疾病，可引起全身多臟器和組織受損。有數(shù)據(jù)顯示，我國系統(tǒng)性紅斑狼瘡人群發(fā)病率為30.13-70.41/10萬人，對應患者人數(shù)達到42.2萬至98.6萬人。另有數(shù)據(jù)顯示，我國84.13%的SLE患者正在使用激素治療，其中部分患者用于維持治療的激素劑量偏大，不良反應也隨著劑量增加而增多，可見相關藥物市場需求巨大。
 

　　QT-019B是由啟函生物開發(fā)的一種“現(xiàn)貨型”同種異體CAR-T細胞產品。QT-019B細胞是以健康供者外周血的白細胞單采產物為起始原材料，經基因編輯，穩(wěn)定表達兩種不同的嵌合抗原受體(CAR)，分別靶向CD19和BCMA，從而使QT-019B具備同時識別并清除表達CD19和BCMA細胞的能力。
 

　　據(jù)悉，在CAR-T藥物用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自免疾病的研發(fā)管線上，已有多家國內藥企布局。如2025年10月藥明巨諾公告，公司已向中國國家藥品監(jiān)督管理局提交瑞基奧侖賽在成人活動性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者中的I期研究數(shù)據(jù)。截至2025年7月，該研究已入組12例受試者并完成瑞基奧侖賽注射液回輸，初步完成了低、中、高劑量組的安全性、療效及藥代和藥效動力學(PK/PD)的探索。初步結果顯示，6個月療效可評估的12例患者中SRI-4達標100%，LLDAS達標50%，Drug-Free達標100%。疾病活動度量表評分均呈下降趨勢，療效顯著。安全性結果顯示，11例患者出現(xiàn)了CRS，均為1級，1例患者發(fā)生了2級ICANS，對癥治療后痊愈，無DLT。瑞基奧侖賽治療中重度活動性SLE的臨床I期研究顯示出較好的安全性和顯著的療效。
 

　　2024年8月，石藥集團中奇制藥申報的1類新藥SYS6020注射液獲批臨床，擬用于難治性活動性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)。資料顯示，SYS6020為一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受體(CAR)-T細胞注射液，該產品通過表達可特異性識別BCMA抗原的CAR，與成熟B淋巴細胞和漿細胞表面的BCMA結合，靶向殺傷免疫細胞，消除升高的自身抗體，從而達到治療目的，是SLE患者一種全新的、安全有效的潛在治療選擇。與傳統(tǒng)的CAR-T產品相比，SYS6020具有細胞活率高、CAR陽性率高、無基因組整合引起的致瘤風險，以及細胞因子風暴(CRS)等副作用低的優(yōu)點。
 

　　2023年5月亙喜生物曾宣布在中國啟動一項全新的、評估旗下B細胞成熟抗原(BCMA)和CD19雙靶點自體FasTCAR-T GC012F治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE，或狼瘡)的由研究者發(fā)起的臨床試驗(IIT)。
 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計，目前全球有不少于7款在研治療SLE適應癥的CAR-T藥物管線，進度較快的為Cabaletta Bio的CABA-201，正在開展SLE臨床Ⅰ/Ⅱ期研究，并獲得FDA授予的快速通道資格。
 

　　CAR-T療法以治療血液腫瘤聞名，如今在自身免疫性疾病領域的突破，是其治療潛力的又一次拓展。對于系統(tǒng)性紅斑狼瘡這類長期缺乏有效治療手段的疾病而言，CAR-T療法帶來的不僅是一種新的治療藥物，更是無數(shù)患者對高質量生活的期盼。隨著中國藥企在靶點選擇、技術創(chuàng)新、臨床推進等方面的持續(xù)深耕，未來中國自主研發(fā)的CAR-T藥物將不僅惠及國內患者，更能在全球舞臺上展現(xiàn)中國創(chuàng)新的力量，為全球自身免疫性疾病治療貢獻中國方案。
 

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。