【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2025 年 4 月 24 日，中國(guó)生物制藥聯(lián)合開(kāi)發(fā)的差異化 PD-1 單抗安尼可(派安普利單抗注射液)獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌(NPC)的一線治療以及以鉑類(lèi)為基礎(chǔ)的化療治療失敗的轉(zhuǎn)移性鼻咽癌。這是中國(guó)生物制藥頭個(gè)在美國(guó)獲批上市的創(chuàng)新藥產(chǎn)品，標(biāo)志著其在國(guó)際化征程中邁出了堅(jiān)實(shí)有力的一步。?
 

　　安尼可的成功獲批絕非偶然。從研發(fā)角度來(lái)看，它是目前采用 IgG1 亞型并進(jìn)行 Fc 段改造的新型差異化 PD-1 單抗。這種獨(dú)特的結(jié)構(gòu)優(yōu)化，使得安尼可能夠更有效地增強(qiáng)免疫治療療效，同時(shí)減少不良反應(yīng)。在臨床試驗(yàn)方面，本次兩項(xiàng)適應(yīng)癥在美國(guó)同時(shí)獲批，主要基于 AK105-304 研究和 AK105-202 兩項(xiàng)關(guān)鍵注冊(cè)研究。其中，AK105-304 研究是一項(xiàng)納入了全球不同種族鼻咽癌患者的隨機(jī)、雙盲、國(guó)際多中心 Ⅲ 期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。研究結(jié)果顯示，派安普利單抗聯(lián)合化療在復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性 NPC 患者的一線治療中展現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的顯著無(wú)疾病進(jìn)展生存獲益，且具有優(yōu)異的安全性。這些科學(xué)、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)脑囼?yàn)數(shù)據(jù)，為安尼可叩開(kāi)美國(guó)市場(chǎng)的大門(mén)提供了堅(jiān)實(shí)支撐。?
 

　　近年來(lái)，隨著中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)與創(chuàng)新能力的不斷提升，大批藥企在國(guó)際舞臺(tái)上的表現(xiàn)愈發(fā)亮眼，創(chuàng)新藥國(guó)際化進(jìn)程加速。已有多款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥獲FDA批準(zhǔn)上市。如2024年4月26日，復(fù)宏漢霖曾宣布其自主研發(fā)的抗癌藥物漢曲優(yōu)在美國(guó)獲批上市，用于輔助治療人表皮生長(zhǎng)因子受體-2(HER2)過(guò)表達(dá)的乳腺癌、HER2過(guò)表達(dá)的轉(zhuǎn)移性乳腺癌，以及HER2過(guò)表達(dá)的轉(zhuǎn)移性胃腺癌或胃食管交界腺癌。
 

　　隨著創(chuàng)新藥不斷獲批，如今越來(lái)多國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新闖關(guān)FDA。根據(jù)梳理，2024年不少于14款國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥獲FDA臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。如悅康藥業(yè)的“YKYY026注射液”于2024年12月5日獲得美國(guó)FDA的臨床試驗(yàn)許可，適應(yīng)癥為擬預(yù)防帶狀皰疹。和譽(yù)醫(yī)藥高選擇性小分子PRMT5*MTA抑制劑ABSK131于2024年12月3日獲得FDA的 IND批準(zhǔn)。此次獲批的是在晚期實(shí)體瘤患者中開(kāi)展I期臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)題為“一項(xiàng)評(píng)估ABSK131在晚期╱轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步有效性的1期、首次人體、多中心、開(kāi)放性研究”。研究人群主要為抑癌基因MTAP缺失的患者。2024年12月19日，華東醫(yī)藥也公告，公司全資子公司杭州中美華東制藥有限公司收到美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)通知，其申報(bào)的HDM1005注射液藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得FDA批準(zhǔn)，可在美國(guó)開(kāi)展I期臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥為用于射血分?jǐn)?shù)保留心力衰竭(HFpEF)合并肥胖患者的治療。
 

　　臨床試驗(yàn)的賽道上發(fā)力，藥企試圖通過(guò)國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，積累數(shù)據(jù)，提升藥品在全球范圍內(nèi)的認(rèn)可度，為后續(xù)產(chǎn)品上市奠定基礎(chǔ)。不過(guò)，國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥國(guó)際化之路并非一帆風(fēng)順。在研發(fā)環(huán)節(jié)，雖然國(guó)內(nèi)創(chuàng)新能力在不斷提升，但與歐美等傳統(tǒng)醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)相比，在基礎(chǔ)研究、創(chuàng)新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)等方面仍存在一定差距。許多藥企在研發(fā)上容易扎堆熱門(mén)靶點(diǎn)，導(dǎo)致同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)嚴(yán)重，真正具有原始創(chuàng)新性的藥物較少。在臨床試驗(yàn)方面，開(kāi)展國(guó)際多中心試驗(yàn)面臨諸多挑戰(zhàn)，不同國(guó)家和地區(qū)的法規(guī)政策、文化背景、醫(yī)療體系差異較大，需要藥企花費(fèi)大量的時(shí)間和精力去協(xié)調(diào)和適應(yīng)。此外，臨床試驗(yàn)的成本高昂，對(duì)藥企的資金實(shí)力提出了很高要求。從市場(chǎng)準(zhǔn)入角度看，海外市場(chǎng)對(duì)藥品的審批標(biāo)準(zhǔn)極為嚴(yán)格，不僅要求藥品具有良好的療效和安全性，還對(duì)藥品的生產(chǎn)質(zhì)量管理體系、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等方面有細(xì)致考量。而且，海外市場(chǎng)早已被歐美大型藥企的產(chǎn)品占據(jù)，國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥要想突出重圍，在市場(chǎng)推廣和銷(xiāo)售上面臨著激烈的競(jìng)爭(zhēng)。?
 

　　盡管面臨挑戰(zhàn)，但國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥國(guó)際化前景依然廣闊。一方面，全球醫(yī)藥市場(chǎng)需求持續(xù)增長(zhǎng)，尤其是在腫瘤、罕見(jiàn)病等領(lǐng)域，仍存在大量未被滿足的醫(yī)療需求。國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)可以憑借自身在某些領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)，如在中醫(yī)藥現(xiàn)代化創(chuàng)新、針對(duì)亞洲高發(fā)疾病的研究等方面，開(kāi)發(fā)出具有特色的創(chuàng)新藥，滿足全球患者的需求。另一方面，隨著中國(guó)在全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中的地位不斷提升，越來(lái)越多的國(guó)際合作機(jī)會(huì)涌現(xiàn)。國(guó)內(nèi)藥企可以通過(guò)與國(guó)際藥企開(kāi)展合作研發(fā)、授權(quán)許可等方式，借助對(duì)方的資源和渠道，加速自身產(chǎn)品的國(guó)際化進(jìn)程。?
 

　　安尼可的美國(guó)獲批上市，為國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥國(guó)際化樹(shù)立了榜樣。國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)應(yīng)以此為契機(jī)，不斷提升自身創(chuàng)新能力，優(yōu)化研發(fā)策略，積極應(yīng)對(duì)國(guó)際化過(guò)程中的各種挑戰(zhàn)，抓住全球醫(yī)藥市場(chǎng)變革帶來(lái)的機(jī)遇，讓更多的中國(guó)創(chuàng)新藥走向世界，造福全球患者，在國(guó)際醫(yī)藥舞臺(tái)上書(shū)寫(xiě)屬于中國(guó)的輝煌篇章。?
 

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