【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種神經(jīng)退行性罕見病。發(fā)病后，患者運(yùn)動功能逐漸退化，直至生命的盡頭。針對這種疾病，渤健公司研發(fā)了一款治療藥物，即諾西那生鈉注射液，這也是全球頭個SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物。該藥物通過鞘內(nèi)注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運(yùn)動功能、提高生存率，改變SMA的疾病進(jìn)程。
 

　　在中國，諾西那生鈉注射液于2019年4月28日上市，隨后在2021年12月3日，國家醫(yī)保局發(fā)布消息稱，諾西那生鈉注射液被正式納入醫(yī)保。 該藥進(jìn)醫(yī)保后實(shí)現(xiàn)了放量，據(jù)業(yè)內(nèi)統(tǒng)計(jì)，該藥在進(jìn)入醫(yī)保目錄之前，2020年與2021年的國內(nèi)銷售額分別只有5724.13萬元和15517.22萬元，而進(jìn)醫(yī)保后，該藥2022年全年銷售額大增至5.99億元，增長率高達(dá)286.53%。不過到2023年下滑23.73%，為4.6億元。2024年，諾西那生鈉注射液降至每針3.3萬元。
 

　　當(dāng)前，諾西那生鈉注射液仿制藥正吸引國內(nèi)藥企的布局。2022年10月，國家藥監(jiān)局發(fā)布關(guān)于《仿制藥參比制劑目錄(第六十一批)》，將諾西那生鈉注射液列入了參比制劑目錄。在此背景下，2024年9月，藥友制藥遞交了諾西那生鈉注射液仿制藥的上市申請，有望拿下該品種首仿。
 

　　國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站日前披露的信息顯示，齊魯制藥的諾西那生鈉注射液1月3日申報(bào)上市，這是繼藥友制藥之后的第二家申報(bào)該品種上市的企業(yè)。
 

　　除了仿制藥以外，國內(nèi)藥企也在積極布局治療SMA的創(chuàng)新藥。例如，杭州嘉因生物科技的EXG001-307、北京錦籃基因科技的GC-101等均已經(jīng)進(jìn)入1/2期臨床。
 

　　其中，北京錦籃基因科技的GC101腺相關(guān)病毒注射液于2024年12月11日被CDE納入突破性治療藥物程序，擬定適應(yīng)癥為2型脊髓型肌萎縮癥。從藥物類型上來看，GC101是治療用生物制品，特別適用于2型脊髓性肌萎縮癥。這一藥物通過基因療法的方式，嘗試修復(fù)或替代缺失的功能，對患者的神經(jīng)系統(tǒng)產(chǎn)生潛在的積極影響。新的研究表明，使用基因療法的患者，在運(yùn)動功能方面的改善顯著，這無疑為脊髓性肌萎縮癥的治療開辟了新道路。
 

　　九天生物醫(yī)藥(上海)/攬?jiān)律镝t(yī)藥科技(杭州)的腺相關(guān)病毒基因療法SKG-0201 IND申請于2023年9月16日獲得CDE受理。該藥獲批臨床試驗(yàn)，已進(jìn)入1期臨床試驗(yàn)。
 

　　杭州嘉因生物科技的EXG001-307是公司自主研發(fā)設(shè)計(jì)的針對SMA疾病的SMN1基因治療藥物,在設(shè)計(jì)上創(chuàng)新性采用了神經(jīng)特異性的啟動子，進(jìn)而特異性的在神經(jīng)組織(治療靶器官)進(jìn)行表達(dá)，降低非靶組織的毒性(如肝臟、心臟等)。臨床前研究顯示，在動物體內(nèi)的結(jié)果初步驗(yàn)證了EXG001-307的設(shè)計(jì)優(yōu)勢，1/2期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)也表現(xiàn)出了更好的安全性和顯著療效。
 

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