【制藥網(wǎng) 企業(yè)新聞】堿基編輯藥物‌是一種新型的基因編輯療法，它是下一代基因編輯技術(shù)的一種，相較于現(xiàn)有的其他基因編輯技術(shù)，堿基編輯藥物更加精確，可以對DNA或RNA上的特定堿基對進行編輯修改。這種技術(shù)的優(yōu)勢在于不需要切斷DNA雙鏈，從而大大降低了治療的安全性風險。堿基編輯藥物的開發(fā)和應用，為治療多種遺傳性疾病提供了新的可能性。相關(guān)進展表明，堿基編輯藥物在未來的醫(yī)學領(lǐng)域有著廣闊的應用前景，在此背景下，越來越多藥企通過自研或授權(quán)引進等方式布局賽道。
 

　　8月27日，信立泰發(fā)布公告稱，為進一步探索、籌備創(chuàng)新技術(shù)和豐富公司在慢病領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品管線規(guī)劃，公司擬與堯唐(上海)生物科技有限公司(下稱“堯唐生物”)簽訂協(xié)議，獲得后者擁有的在研PCSK9靶點的堿基編輯藥物“YOLT-101”的原料藥及制劑相關(guān)知識產(chǎn)權(quán)、技術(shù)信息于中國大陸區(qū)域的許可權(quán)益，包括但不限于研發(fā)、注冊、生產(chǎn)、商業(yè)化銷售等。
 

　　公司表示將根據(jù)交易進度和研發(fā)進展情況，以自籌資金付款，其中，首付款及研發(fā)里程碑款總金額≤20,500萬元。如該產(chǎn)品獲批上市銷售，若產(chǎn)品凈銷售額(以連續(xù)12個月計)頭次達到協(xié)議約定數(shù)額，公司支付銷售里程碑款，銷售里程碑累計≤83,000萬元。同時，在協(xié)議約定期限內(nèi)，公司根據(jù)會計年度凈銷售額按一定比例支付堯唐生物銷售提成。
 

　　公告介紹，YOLT-101為堯唐生物自主研發(fā)的靶向PCSK9堿基編輯藥物，目前擬開發(fā)的適應癥包括家族性高膽固醇血癥等。
 

　　目前，YOLT-101尚處于臨床前研究階段，并在一項由研究者發(fā)起的臨床研究(IIT研究)中完成首例受試者給藥。已有的臨床前數(shù)據(jù)顯示，在非人靈長類動物模型中，YOLT-101實現(xiàn)了一次給藥長達近兩年的LDL-C大幅度降低。
 

　　LDLC是動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)的致病性危險因素。近年來，我國≥18歲人群血脂異?；疾÷拭黠@升高。目前，在臨床實踐中，主要降膽固醇藥物包括他汀類藥物、膽固醇吸收抑制劑、PCSK9抑制劑及其他降脂藥。
 

　　相比較現(xiàn)有PCSK9抗體、siRNA藥物等治療方法，YOLT-101作為PCSK9堿基編輯藥物，可在DNA水平編輯PCSK9基因的單個堿基，降低靶蛋白表達。如能研發(fā)成功，將顯著提高家族性高膽固醇血癥患者服藥依從性，為FH疾病提供更便捷的全新治療選擇。
 

　　對于本次交易，公司表示這是公司在基因編輯領(lǐng)域的探索。該藥物若能研發(fā)成功并獲批上市，將為患者提供更為便利的用藥選擇，滿足未被滿足的臨床需求，拓展公司在心腦血管領(lǐng)域的創(chuàng)新產(chǎn)品線，提升核心競爭力，符合公司發(fā)展戰(zhàn)略。
 

　　公開資料顯示，信立泰是一家以從事藥品、醫(yī)療器械產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售為主的企業(yè)。
 

　　2024年中報顯示，公司實現(xiàn)營業(yè)總收入20.43億元，同比增長21.28%；歸母凈利潤3.44億，同比增長1.92%。
 

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