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技術文章

Pardaxin 肽修飾的脂質(zhì)納米顆粒靶向遞送pDNA/CRISPR-Cas9 用于基因治療

發(fā)布時間:2026-3-9

摘要 

Pardaxin 多肽是一種由 33 個氨基酸組成的小分子肽,可用于修飾脂質(zhì)納米顆粒,使其能夠通過小窩介導的內(nèi)吞途徑進入細胞并靶向內(nèi)質(zhì)網(wǎng),從而幫助核酸避免在內(nèi)體/溶酶體中被降解,并促進 pDNA 或 CRISPR/Cas9 等基因載荷順利進入細胞核,實現(xiàn)更高效的基因遞送與治療。

 

【中文名稱】

pardaxin 多肽修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負載pDNA或CRISPR-Cas9

【品  牌】

碳水科技(Tanshtech)

【保    存】

4℃保存

規(guī)  

10mg-50mg,10mg/ml(濃度可以調(diào)節(jié))

可提供表征

DLS、Zeta、TEM、載藥率、包封率和釋放曲線等

定制

表面標記熒光,耦聯(lián)多肽、甘露糖、蛋白、抗體和其他靶向分子;可以包裹核酸等

 

【產(chǎn)品特性】

1. 載體關鍵組分:pardaxin 多肽

· pardaxin 是一個由 33 個氨基酸組成的多肽,具有天然的膜穿透與細胞進入能力。

· 其氨基酸序列為:GFFALIPKIISSPLFKTLLSAVGSALSSSGGQE。

· 該多肽具有較強的兩親性,可與脂質(zhì)納米顆粒表面相互作用并賦予其特定的細胞內(nèi)轉(zhuǎn)運能力。

2. 細胞攝取機制特點

·pardaxin 能促進脂質(zhì)納米顆粒通過 小窩介導的內(nèi)吞途徑(caveolae-mediated endocytosis) 進入細胞。

· 該途徑可避免傳統(tǒng)脂質(zhì)體常見的 內(nèi)質(zhì)體/溶酶體陷阱 問題,從而減輕核酸藥物的降解風險。

3. 靶向定位優(yōu)勢:進入內(nèi)質(zhì)網(wǎng)(ER)

· 載體在 pardaxin 的引導下主要累積于 內(nèi)質(zhì)網(wǎng)(ER)。

· ER 是細胞蛋白折疊和核糖體結(jié)合的關鍵位置,有利于大分子核酸藥物的穩(wěn)定性及后續(xù)核內(nèi)運輸。

4. 基因治療遞送優(yōu)勢

· 通過減少降解并促進核酸的跨膜轉(zhuǎn)運,pardaxin 增強了 pDNA 與 CRISPR-Cas9 系統(tǒng)的遞送效率。

· 其對核進入有輔助作用,利于基因編輯工具在細胞核內(nèi)發(fā)揮作用。

 

碳水科技(Tanshtech)系列產(chǎn)品(部分)

三甲基殼聚糖(TMC)修飾的脂質(zhì)體(Lipsome)包載奧沙利鉑(OXA)和依托泊苷(VP-16)

DiR近紅外染料標記甘露糖(Man)修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負載編碼新冠病毒刺突蛋白的mRNA

GE11 多肽修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負載 CRISPR-Cas9 mRNA 和 FAM 標記 sgRNA

N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負載針對TTR基因的siRNA

膠原雜交肽(CHP)修飾的脂質(zhì)納米顆粒(LNP)負載編碼肝生長因子(HGF)或抗纖維化miRNA模擬物的mRNA


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